Skylark Bio启动一项针对耳聋的新基因疗法试验🌐 链接:

[!quote]+ 两年前，科学家们利用基因疗法创造了历史，使一小群先天性耳聋的儿童恢复了听力，其中一些人第一次听到了声音。原本模糊的低语变成了清晰可闻的耳语。由于疗效显著且安全性良好，美国食品药品监督管理局（FDA）于今年4月批准了再生元公司（Regeneron）的Otarmeni疗法，用于治疗携带这种罕见基因突变的少数患者。 “（与耳蜗蛋白相关的突变）更像是恰到好处。在动物模型中，即使是老年动物模型，耳朵也能保持完全完整，”Decibel Therapeutics公司前高级研究副总裁乔·伯恩斯说…